基因治療，也稱為細(xì)胞和基因治療（Cell and Gene Therapy，不包括未經(jīng)基因修飾的干細(xì)胞等廣義的細(xì)胞療法），是一種利用基因治療載體將外源的治療性基因轉(zhuǎn)導(dǎo)至細(xì)胞，再通過外源基因的轉(zhuǎn)錄和翻譯，改變細(xì)胞原有基因表達(dá)以治療疾病的方法。近年來，在基礎(chǔ)生命科學(xué)和前沿生物科技進(jìn)步的推動(dòng)下，全球創(chuàng)新藥行業(yè)的發(fā)展逐步達(dá)到新的臨界點(diǎn)，而以基因療法為代表的新一代精準(zhǔn)醫(yī)療快速興起，增勢明晰。繼小分子藥物、抗體藥物引領(lǐng)的生物醫(yī)藥前兩次產(chǎn)業(yè)變革，基因治療被認(rèn)為是即將到來的“第三次”醫(yī)學(xué)革命。
2月7日，和元生物技術(shù)(上海)股份有限公司(下稱“和元生物”)更新科創(chuàng)板IPO注冊稿，這也預(yù)示著和元生物IPO之路更進(jìn)一步。據(jù)悉，海通證券(600837)為其保薦機(jī)構(gòu)（主承銷商），國泰君安為其聯(lián)席主承銷商，此次公開發(fā)行擬募集資金12億元，將主要用于和元智造精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基地建設(shè)項(xiàng)目和補(bǔ)充流動(dòng)資金之用。
根據(jù)招股說明書顯示，和元生物為一家聚焦基因治療領(lǐng)域的生物科技公司，專注于為基因治療的基礎(chǔ)研究，提供基因治療載體研制、基因功能研究等 CRO 服務(wù)，以及為基因藥物的研發(fā)提供IND-CMC藥學(xué)研究、臨床樣品GMP生產(chǎn)等CDMO服務(wù)。作為生物醫(yī)藥最前沿技術(shù)，細(xì)胞與基因治療為難治疾病治療提供了新選擇，并可帶來長期療效。而基因治療CDMO行業(yè)也將充分受益于細(xì)胞與基因治療的大時(shí)代。
多家知名機(jī)構(gòu)爭先入股 緊跟政策發(fā)展的和元生物能否成為下一個(gè)明星標(biāo)的
2021年9月26日，在“2021上海國際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)周”新聞通氣會(huì)上，上海市藥品監(jiān)管局副局長張清表示：“ 上海將加快創(chuàng)新藥械落地落戶上海，全力助推生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。”。據(jù)悉，今年“上海國際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)周”將展
示上海生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展優(yōu)勢和配套政策，促進(jìn)各方思想碰撞和深入交流，吸引全球優(yōu)勢資源匯聚融通。數(shù)據(jù)顯示，2020 年，上海生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)規(guī)模超過 6000 億元，創(chuàng)歷史新高。2021 年上半年，上海生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)規(guī)模同比增長22.8%，達(dá)到 3500 億元；新增3家本土科創(chuàng)板上市企業(yè)，累計(jì)達(dá)到15家。
根據(jù)弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)顯示2016年-2020年美國的細(xì)胞和基因治療 CMO/CDMO 市場規(guī)模從 5 億美元增至11億美元，復(fù)合年增長率為23.8%。隨著細(xì)胞與基因治療相關(guān)研究和臨床試驗(yàn)的擴(kuò)大，到2025年全球細(xì)胞和基因治療CMO/CDMO市場有望達(dá)到 101億美元，2020年至2025年的復(fù)合年增長率預(yù)計(jì)為 34.9%，而中國的細(xì)胞和基因治療CMO/CDMO市場將是增長最快的市場，2020年至 2025年的復(fù)合年增長率可望達(dá) 51.1%，2025 年達(dá)到17億美元規(guī)模。細(xì)胞與基因治療CDMO企業(yè)將充分受益于細(xì)胞與基因治療的大時(shí)代。
據(jù)企查查數(shù)據(jù)顯示，自成立以來，和元生物累計(jì)完成了近10次融資，其中不乏張江科投、騰訊投資、正心谷資本、倚鋒資本、晨興創(chuàng)投等知名機(jī)構(gòu)。而在2020年一整年，便完成了4輪融資，累計(jì)融資金額超7億元；在和元生物上市前的最后一次融資時(shí)，也就是2020年12月初的C+輪融資，和元生物獲得了騰訊投資億元級的獨(dú)家投資。
和元生物之所以受到多家知名機(jī)構(gòu)投資青睞，與其擁有的主營產(chǎn)品與核心技術(shù)不無關(guān)系。根據(jù)招股說明書顯示，和元生物擁有包括分子生物學(xué)平臺(tái)、實(shí)驗(yàn)級病毒載體包裝平臺(tái)、細(xì)胞功能研究平臺(tái)、SPF級動(dòng)物實(shí)驗(yàn)平臺(tái)、臨床級基因治療載體和細(xì)胞治療工藝開發(fā)平臺(tái)、質(zhì)控技術(shù)研究平臺(tái)在內(nèi)的全面的技術(shù)平臺(tái)，為從事多元化的 CRO、CDMO服務(wù)提供了重要的技術(shù)研發(fā)支撐。
行業(yè)進(jìn)入門檻較高 手握多項(xiàng)核心技術(shù)優(yōu)勢的和元生物后勁如何
基因治療作為下一個(gè)CDMO領(lǐng)域的潛在爆發(fā)市場，有非常可觀的發(fā)展前景，但由于基因治療行業(yè)具有較高的技術(shù)壁壘、客戶壁壘、GMP體系壁壘、資金壁壘等，行業(yè)進(jìn)入門檻較高，國內(nèi)業(yè)務(wù)大規(guī)模的公司較少，和元生物主要的競爭對手包括藥明康德(603259)旗下的無錫生基醫(yī)藥、金斯瑞生物科技、博騰生物等。從目前來看這些公司將持續(xù)布局國內(nèi)基因治療 CDMO 領(lǐng)域，并基于其深厚的綜合積累，可能促使行業(yè)競爭加劇。
根據(jù)資料顯示，全球基因治療 CDMO行業(yè)處于快速發(fā)展階段。2016 年至2020年，市場規(guī)模從 7.7 億美元增長到 17.2 億美元，年復(fù)合增長率達(dá) 22.4%；預(yù)計(jì)到 2025 年，全球基因治療 CDMO市場規(guī)模將達(dá)到 78.6億美元，2020年至 2025年的年復(fù)合增長率將上升至 35.5%。國內(nèi)基因治療 CDMO 行業(yè)經(jīng)過近年的穩(wěn)定增長，將邁入高速發(fā)展階段。2018 年至 2022 年，CDMO市場規(guī)模從 8.7 億元增長到預(yù)計(jì) 32.6 億元，年復(fù)合增長率達(dá) 39.3%；預(yù)計(jì)到 2027年，市場規(guī)模將增長至 197.4 億元，2022 年至 2027年的 預(yù)期年復(fù)合增長率將高達(dá) 43.3%。
目前，和元生物擁有兩大核心技術(shù)，一個(gè)是基因治療載體開發(fā)技術(shù)；另一個(gè)為基因治療載體生產(chǎn)工藝及質(zhì)控技術(shù)。這兩大核心技術(shù)集群，能夠針對性地突破基因治療面臨的病毒載體工藝開發(fā)、不同規(guī)模的工藝放大、大規(guī)模 GMP生產(chǎn)和質(zhì)量控制中面臨的關(guān)鍵技術(shù)瓶頸，并通過與先進(jìn)的GMP平臺(tái)和完善的質(zhì)量控制體系有效協(xié)同，完成符合 FDA、NMPA 等標(biāo)準(zhǔn)的IND申報(bào)服務(wù)，交付國際多中心臨床試驗(yàn)樣品。基于這兩項(xiàng)核心技術(shù)，和元生物為若干客戶提供用于其在美國、中國、澳洲開展基因治療臨床 I&II 期試驗(yàn)的樣品生產(chǎn)服務(wù)，市場前景廣闊。
與此同時(shí)，和元生物的業(yè)績表現(xiàn)依然可圈可點(diǎn)，報(bào)告期內(nèi)，和元生物營業(yè)收入分別為4,420.97 萬元、6,291.45 萬元、14,276.91 萬元及 9,901.73 萬元，其中，基因治療CRO 服務(wù)和基因治療 CDMO 服務(wù)的收入合計(jì)持續(xù)增長分別為 4,226.02 萬元、6,091.54 萬元、13,839.97 萬元及 9,611.00 萬元，占營業(yè)收入的比重分別 95.59%、96.82%、96.94%及 97.06%。拆分收入結(jié)構(gòu)來看，和元生物2020年的收入和凈利潤能夠大幅增長，主要是得益于基因治療CDMO服務(wù)收入規(guī)模和占比大幅提高。據(jù)悉，在2018 年至2021年1-6月，和元生物基因治療 CDMO 業(yè)務(wù)收入占主營業(yè)務(wù)收入的比例分別為 29.79%、39.51%、71.47%和 73.13%，呈加快增長趨勢。且預(yù)計(jì)在未來仍將進(jìn)一步上升。基因治療 CDMO 服務(wù)于新藥研發(fā)企業(yè)，而藥物研發(fā)具有投入總額高、研發(fā)周期長、隨研發(fā)進(jìn)程深入各階段資金投入總體加大的特點(diǎn)，因此，與以服務(wù)科研院所為主的基因治療CRO 業(yè)務(wù)相比，基因治療 CDMO 業(yè)務(wù)的客戶集中度更高，單個(gè)客戶的交易金額更大。報(bào)告期內(nèi)，該公司基因治療 CDMO 業(yè)務(wù)快速發(fā)展，訂單持續(xù)增加，帶動(dòng)其 2020年的收入規(guī)模和占比大幅提高，客戶集中度亦由此上升。
2022年2月7日，美國拜登政府將33家中國實(shí)體列入商務(wù)部的“未經(jīng)核實(shí)名單”。藥明生物和藥明生物（上海）赫然在列，2月8日早間開盤，港股藥明系個(gè)股紛紛暴跌，藥明康德、藥明生物一度暴跌約30％，之后藥明生物暫停交易，停牌前股價(jià)跌幅22.77%。2月7日午后，藥明康德跌幅收窄，A股藥明康德跌停。面對這一消息，制裁持續(xù)存在，對于處在同賽道的和元生物是否會(huì)受到影響存疑，但根據(jù)招股說明書顯示，和元生物似乎早有部署，和元生物在關(guān)鍵原材料國產(chǎn)化方面一直有在努力，以細(xì)胞培養(yǎng)基、純化填料和過濾膜為代表，通過與國內(nèi)供應(yīng)商深度合作，介入設(shè)備工藝、原材料生產(chǎn)工藝的改造，進(jìn)而在優(yōu)化GMP 生產(chǎn)工藝的同時(shí)，通過提高設(shè)備和材料的國產(chǎn)替代率，提升供應(yīng)鏈的自主可控程度。由此看來，藥明生物被制裁事件，對和元生物的影響程度有待觀察。
整體看來，無論從自身硬實(shí)力還是所處賽道，和元生物都充滿著機(jī)遇和挑戰(zhàn)，筆者對和元生物此次沖擊科創(chuàng)板后的表現(xiàn)保持期待。
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