3月14日，港股創(chuàng)新藥企基石藥業(yè)（HK：2616）宣布，選擇性RET抑制劑普吉華®（普拉替尼膠囊）的擴展適應癥申請已經獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準。該項擴展適應癥包括需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉移性轉染重排（RET）突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）成人和12歲及以上兒童患者的治療，以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如果放射性碘適用）的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌（TC）成人和12歲及以上兒童患者的治療。
據了解，這是繼2021年3月 NMPA批準普吉華®用于既往接受過含鉑化療的RET融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）后，普吉華®成功拓展適應癥。普吉華®同時也是中國首個且唯一獲批用于RET突變MTC及RET融合陽性TC的選擇性RET抑制劑。
在業(yè)內看來，此次獲批不僅表明中國RET突變型MTC患者及RET融合陽性TC患者首次獲得了精準治療方案，也意味著隨著新適應癥的拓展，基石藥業(yè)首款獲批產品普吉華®應用患者人群大幅增加，商業(yè)化前景更加值得期待。
甲狀腺癌及甲狀腺髓樣癌治療趨向精準化
普吉華®擴展適應癥獲批
針對此次普吉華®擴展適應癥在中國上市申請獲批，基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“我們很高興普吉華®擴展適應癥獲批，為中國RET突變甲狀腺髓樣癌及RET融合陽性甲狀腺癌患者帶來新的治療選擇。基石藥業(yè)始終致力于研發(fā)創(chuàng)新藥物，滿足癌癥患者未解決的醫(yī)療需求。我們將持續(xù)增強管線研發(fā)的臨床價值和市場潛力，加速為全球患者帶來更多高品質的新藥。”
2020年9月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準普吉華®用于治療轉移性RET融合陽性非小細胞肺癌成人患者，同時普吉華®落地博鰲，成為博鰲樂城首個當月與美國同步落地的全球新藥。
2021年3月，NMPA批準同類首創(chuàng)精準治療藥物普吉華®的上市申請，用于既往接受過含鉑化療的轉染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉移性NSCLC成人患者的治療。同時，普吉華®也是我國首個使用樂城真實世界數據輔助審評審批的藥物。
據了解，此次普吉華®拓展適應癥的獲批是基于一項全球I/II期ARROW臨床研究，旨在評估普吉華在RET融合陽性的NSCLC、RET突變型MTC和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球臨床研究。研究顯示，普吉華®耐受良好，在中國患者中整體安全可控，且沒有發(fā)現新的安全信號。
近幾年，TC發(fā)病率顯著上升，根據世界衛(wèi)生組織國際癌癥研究機構（IARC）發(fā)布的2020年全球最新癌癥負擔數據顯示，它是2020年中國癌癥新發(fā)病例數前十癌癥之一，2020年，中國約有22萬新發(fā)病例數，其中女性新發(fā)病例數約為17萬，其發(fā)病率位居我國城市地區(qū)女性所有惡性腫瘤的第4位。
普吉華®ARROW研究主要研究者、天津市人民醫(yī)院院長高明教授表示，臨床上對MTC治療手段有限，亟待精準靶向尤其是針對RET突變MTC患者的治療方案。“普吉華®在晚期或轉移性RET突變MTC中國患者中顯示出了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性，整體安全性與全球人群相似。隨著普吉華®擴展適應癥在中國的獲批上市，我們期待能夠解決更多甲狀腺癌患者亟待滿足的臨床需求。”
普吉華®應用患者人群大幅增加
商業(yè)化前景進一步凸顯
普吉華®是國內首個獲批上市的選擇性RET抑制劑，也是基石藥業(yè)首個獲批的產品。
基石藥業(yè)首席醫(yī)學官楊建新博士表示，普吉華®擴展適應癥的獲批是繼其獲批用于RET基因融合陽性的局部晚期或轉移性NSCLC之后的又一重要里程碑。“我們還將繼續(xù)推進普吉華®在其他多種腫瘤中的臨床研究，早日將更多的創(chuàng)新療法惠及更多患者。”據悉，基石藥業(yè)還在探索RET抑制劑的籃子試驗。所謂“籃子試驗”（basket trial），即不再按患癌組織來選擇受試患者，而是按照腫瘤的驅動基因來選擇臨床試驗對象，正所謂“異病同治”，“不限癌種”，普吉華®未來的醫(yī)療價值和商業(yè)潛力可見一斑。
作為基石藥業(yè)首款獲批產品，該產品獲批上市即取得不錯的商業(yè)化效果。基石藥業(yè)2021半年報顯示，普吉華®在上市不到兩個月的時間里就達到了4580萬元的銷售業(yè)績。更值得一提的是，第一天上市就在近百家醫(yī)院有200多位病人用到了這個救命藥。
據了解，基石藥業(yè)已通過與醫(yī)療服務提供方、醫(yī)院、藥房、保險公司以及醫(yī)療界的其他團體合作，擴大藥品的市場輻射范圍，目前已覆蓋130多個城市的400多家醫(yī)院。不僅如此，該產品已納入超60個主要省市的商業(yè)保險中，包括北京京惠保、成都惠蓉保、蘇州蘇惠保、海南樂城、珠海大愛無疆等，進一步提升產品的可及性。
而此次該產品適應癥進一步拓展，在業(yè)內看來，對于基石藥業(yè)來講，普吉華®應用患者人群將隨著適應癥的拓展大幅增加，未來將釋放出更大的市場潛力。
實際上，已商業(yè)化產品的多適應癥拓展，目前已經成為基石藥業(yè)在管線布局中重要的一環(huán)。
繼普吉華®之后，同類首創(chuàng)精準治療藥物泰吉華®、全球首個潛在同類最優(yōu)PD-L1抗體藥物擇捷美®以及國內首個IDH1抑制劑拓舒沃®相繼獲批，基石藥業(yè)一年之內已經在中國成功獲批上市四款創(chuàng)新藥，均在不斷拓展產品適應癥。
除了此次獲批的普吉華® 拓展新適應癥外，泰吉華®是中國首個獲批也是全球首款針對PDGFRA外顯子18突變型胃腸道間質瘤（GIST）的精準治療藥物，其用于晚期系統(tǒng)性肥大細胞增生癥的適應癥已在美國獲批；擇捷美® 也正在拓展新的適應癥，不但有望成為全球首個對III期和IV期NSCLC均潛在有效的PD-（L）1單抗，且同時對胃癌、食管癌和淋巴瘤也表現出不錯療效；前不久剛剛獲批上市的拓舒沃® ，適應癥為復發(fā)或難治性急性髓系白血病（AML），該產品多項臨床研究正在開展中，包括用于一線治療AML、攜帶IDH1易感突變的復發(fā)難治性骨髓增生異常綜合征的成人患者（MDS）、晚期膠質瘤、膽管癌等多個適應癥。
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