7月20日至21日，第六屆罕見(jiàn)病合作交流會(huì)在北京舉辦。
數(shù)據(jù)顯示，全球已確認(rèn)的罕見(jiàn)病病種數(shù)超過(guò)10000種，罕見(jiàn)病患者總數(shù)約占全球總?cè)丝跀?shù)的10%。
《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者在現(xiàn)場(chǎng)注意到，關(guān)于罕見(jiàn)病患者用藥、罕見(jiàn)病的保障與支持等熱門(mén)話題，與會(huì)專家學(xué)者、企業(yè)代表展開(kāi)熱議。
圓桌討論環(huán)節(jié) 每經(jīng)記者 李宣璋 攝 建議把治療費(fèi)用較高的罕見(jiàn)病納入特病保障范圍
罕見(jiàn)病患者的用藥問(wèn)題一直以來(lái)都是罕見(jiàn)病領(lǐng)域備受關(guān)注的焦點(diǎn)。近年來(lái)，我國(guó)不斷推進(jìn)罕見(jiàn)病藥物準(zhǔn)入、降價(jià)等有關(guān)工作。
有數(shù)據(jù)顯示，截至2023年底，基于兩批罕見(jiàn)病目錄的發(fā)布，中國(guó)已有165種罕見(jiàn)病藥物上市，覆蓋92種罕見(jiàn)病種，已有覆蓋64種罕見(jiàn)病的112種藥物納入醫(yī)保，其中甲類藥物17種，乙類藥物95種。
但是，進(jìn)入醫(yī)保目錄的罕見(jiàn)病藥物不同地區(qū)落地情況差距大，如各地區(qū)保障上限不一致、“雙通道”未能徹底打通、各地區(qū)門(mén)診報(bào)銷治療病種差異巨大等。
活動(dòng)現(xiàn)場(chǎng)，有患者從親身經(jīng)歷出發(fā)，講述了罕見(jiàn)病在我國(guó)各地保障方面的差異，從醫(yī)保落地到診療，不同醫(yī)院用藥落地執(zhí)行的差距很大。對(duì)此，國(guó)家醫(yī)療保障局醫(yī)藥服務(wù)管理司原司長(zhǎng)熊先軍表示，確實(shí)存在這樣的差異，每年國(guó)家醫(yī)保談判結(jié)束后就是推進(jìn)談判的落地，但是在推進(jìn)過(guò)程中還遇到很多問(wèn)題，當(dāng)然也有一些相應(yīng)的政策在積極解決問(wèn)題。
熊先軍表示，現(xiàn)在的門(mén)診政策繁雜、細(xì)碎，而且分散，這應(yīng)當(dāng)是今后國(guó)家在門(mén)診保障政策里要解決的問(wèn)題。
對(duì)此，《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者在現(xiàn)場(chǎng)就如何改善罕見(jiàn)病患者不同地區(qū)報(bào)銷差異以及提高報(bào)銷比例等問(wèn)題向熊先軍提問(wèn)。熊先軍對(duì)每經(jīng)記者表示，在一個(gè)完善的門(mén)診保障政策體系還沒(méi)有出來(lái)之前，罕見(jiàn)病患者要充分利用現(xiàn)有的門(mén)診保障政策來(lái)解決問(wèn)題。
“門(mén)診保障政策的決定權(quán)絕大部分是在各個(gè)地方，特別是在地市一級(jí)。一些治療費(fèi)用較高的罕見(jiàn)病，當(dāng)?shù)貞?yīng)該積極將其納入特病保障范圍。因?yàn)樘夭〉膱?bào)銷比例較高，可以通過(guò)這種方式促使醫(yī)保部門(mén)把這些疾病納入特別保障，要充分用好這些政策。”熊先軍說(shuō)。
熊先軍（中）答每經(jīng)記者問(wèn) 每經(jīng)記者 李宣璋 攝 超級(jí)罕見(jiàn)病患者被迫停藥問(wèn)題待解決
罕見(jiàn)病群體中還有一類特殊人群，即超級(jí)罕見(jiàn)病，目前國(guó)內(nèi)對(duì)此尚無(wú)完整定義。中國(guó)工程院院士、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院學(xué)部委員張學(xué)此前表示，歐盟以發(fā)病率為萬(wàn)分之五的疾病作為罕見(jiàn)病的界定標(biāo)準(zhǔn)，發(fā)病率為萬(wàn)分之一的疾病為超級(jí)罕見(jiàn)病。
龐貝病屬于超級(jí)罕見(jiàn)病的一種，香港中文大學(xué)醫(yī)學(xué)院賽馬會(huì)公共衛(wèi)生及基層醫(yī)療學(xué)院助理教授董咚從2018年開(kāi)始對(duì)龐貝病群體進(jìn)行追蹤式的生存狀況調(diào)研，到2023年為止總共進(jìn)行了四次調(diào)研。由于龐貝病屬于超級(jí)罕見(jiàn)病，全國(guó)患病人數(shù)大概只有300人，因此藥物的價(jià)格十分昂貴。
董咚的研究數(shù)據(jù)顯示，由于某些地方政策的不穩(wěn)定性，龐貝病患者也經(jīng)常會(huì)被迫停藥。針對(duì)高值藥應(yīng)如何保障的問(wèn)題，賽諾菲（中國(guó)）罕見(jiàn)病業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人俞蕾提出，對(duì)于一些無(wú)法進(jìn)入國(guó)家談判的超級(jí)罕見(jiàn)病，可以嘗試通過(guò)建立特殊的專項(xiàng)基金和專項(xiàng)談判機(jī)制的方式來(lái)解決。
記者注意到，江蘇和浙江分別通過(guò)建立政府主導(dǎo)的罕見(jiàn)病省級(jí)專項(xiàng)基金，為未被納入基本醫(yī)保的罕見(jiàn)病提供用藥保障。
以浙江為例，其所構(gòu)建的罕見(jiàn)病專項(xiàng)基金的資金來(lái)源是根據(jù)上年底基本醫(yī)療保險(xiǎn)參保人數(shù)，按每年每人2元標(biāo)準(zhǔn)，一次性從本統(tǒng)籌區(qū)大病保險(xiǎn)基金中上解至罕見(jiàn)病用藥保障基金。患者年自費(fèi)最高10萬(wàn)元，此外還通過(guò)商保、慈善等渠道進(jìn)一步降低患者自付額。
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