作者： 郭晉暉
[ 業內已經達成的共識是建立多方籌資的罕見病用藥保障機制。張曉表示，醫療保險只是多方機制中的一方。對于罕見病“天價藥”來說，醫療保險所做的就是在控制的范圍內把規矩定下來，如果企業能夠適應這些“規矩”，藥品就有可能入醫保。 ]
[ 張曉認為，這主要包括三個方面，一是要有非常好的適應證，療效要特別確切，這是進目錄的條件；二是價格要合理，在醫保基金能夠承擔的范圍之內；三是必須受到嚴格監管，無論是走醫院通道還是藥店通道，都必須經過專業醫生。 ]
高值罕見病藥物以“地板價”納入醫保是今年醫保談判的一大亮點。包括曾以“70萬一針”著名的天價藥諾西那生鈉注射液在內，今年共有7種罕見病用藥通過談判方式進入醫保目錄中。
3日，2021年國家醫保藥品目錄調整工作結束，共計74種藥品新增進入目錄。國家醫保局在對醫保目錄調整的解讀中稱，新納入藥品精準補齊腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥需求，共涉及21個臨床組別，患者受益面廣泛。
罕見病患者的用藥保障是我國醫保制度建設一塊短板，也是每年國家醫保談判中備受關注的熱點。蔻德罕見病中心(CORD)創始人、主任黃如方對第一財經表示，高值罕見病藥物第一次成功納入國家醫保目錄中是一次突破，體現了政府以及藥企對罕見病群體用藥保障的重視，但“地板價”對于藥企未來對罕見病創新藥的研發以及對中國市場的評估會有何影響，還需進一步觀察。
第一財經在采訪時了解到，罕見病“天價藥”愿意以“地板價”進入醫保是有多方面原因的，國家醫保局的“靈魂砍價”是一方面，此外還有其他更加確切的原因，比如本是獨家的藥品有了競爭品、出現了替代藥物、企業看重我國更大的市場等。
多“雪中送炭”，少“錦上添花”是此次國家醫保藥品目錄“保基本”的原則之一。在3日舉行的國家醫保藥品目錄調整新聞發布會后，2021年國家醫保談判藥品基金測算專家組組長鄭杰接受記者采訪時表示，罕見病患者的用藥保障不是僅靠國家談判就能解決的，未來還需要綜合的措施。醫療保障不僅僅是醫療保險，還包括商業保險、慈善救助等等共同形成一套完整的保障體系。
“70萬”降到低于3.3萬
國家醫保局醫藥服務管理司司長黃華波表示，在調整中，國家醫保局牢牢把握“保基本”的功能定位，將基金可承受作為必須堅守的“底線”，防止天價藥、昂貴藥進醫保。
在此次藥品目錄談判中，罕見病脊髓性肌萎縮癥（SMA）用藥諾西那生鈉注射液，經歷8輪價格協商，最終以低于3.3萬元/針（具體價格受保密協議保護未公布）的價格談判成功。
2019年上市之初，諾西那生鈉注射液價格高達70萬元一針，后在今年初降至55萬元一針，在今年啟動的全新援助計劃之下，使用諾西那生鈉注射液的患者第一年的藥物治療自付費用從原有的約140萬元降至55萬元。同時，該藥在全國一些省市被納入了當地醫保或商保報銷范圍。
東南大學醫療保險和社會保障研究中心主任張曉對第一財經表示，由于有了競品上市，出現了更好的替代品，諾西那生鈉注射液已經大幅降價，這就是市場的力量。
2021年6月16日，中國國家藥品監督管理局正式批準了羅氏重磅神經創新藥物利司撲蘭口服溶液用散，用于治療2月齡及以上患者的SMA，這是首個在中國獲批治療SMA的口服疾病修正治療藥物。
相關資料顯示，羅氏艾滿欣上市價格為每瓶（60mg）人民幣63800元，服用方式為口服，每日一次。
在國家談判之前，諾西那生鈉注射液年自付費用已經降到了50萬元之下。根據央視披露談判視頻，企業首次報價即53680元一支，首年治療費用約為32萬元，經過國家醫保局靈魂砍價之后，降到了3.3萬元之下，首年治療費用低于20萬元，醫保報銷后，患者個人自付費用只有幾萬元。
渤健生物4日在其公眾號上稱，全國首款治療SMA用藥諾西那生鈉注射液被納入了2021年版國家醫保藥品目錄，中國SMA診療正式進入了醫保時代。
渤健的數據顯示，根據中國香港和中國臺灣的發病率，結合中國2019年全國總人口數和新生兒數估算，SMA中國每年新發患者850人，總患者人數為25000人左右。
對于罕見病來說，25000人是個龐大的市場，這也是國家醫保局能夠作為戰略購買者和企業博弈的砝碼。
黃如方表示，罕見病藥出現“地板價”是業內對今年醫保談判有爭議之處，也有企業擔憂未來醫保談判是否都要以這么低的價格才能進入中國市場。黃如方認為，應該從兩個方面去看“罕見病”藥品的地板價，一方面是罕見病藥物由于市場人數有限，高價策略是符合市場邏輯的，如果罕見病要都賣得這么便宜，會導致沒有企業愿意去研發。
“但另一方面也要看到全球藥物定價的邏輯。這些天價罕見病藥品的主要利潤中心不在中國市場，而是靠美國、歐盟，還有日本等國家和地區，也就是中國市場本身就是它的增量，有就多掙一點，沒有也關系不大。”黃如方說。
渤健生物稱，截至2021年8月，諾西那生鈉注射液已在44個國家和地區納入報銷范圍。
如何補上罕見病用藥的短板
黃如方認為，今年醫保談判實現高值罕見病藥品突破的另一個原因是國家醫保局出了待遇清單，未來地方有可能不會單獨探索罕見病的醫保支付問題，特別是建立專項基金等，這也就要求國家層面做出相應的預備。
罕見病發病率雖然不高，但對社會的負面影響比較大，“天價藥”超出絕大部分人的支付能力，群眾一旦不幸罹患罕見病就會處于無助的境地。我國對于罕見病及“孤兒藥”一直都在出臺相關的政策，其中《中共中央 國務院關于深化醫療保障制度改革的意見》明確提出“探索罕見病用藥保障機制”。
業內已經達成的共識是建立多方籌資的罕見病用藥保障機制。張曉表示，醫療保險只是多方機制中的一方。對于罕見病“天價藥”來說，醫療保險所做的就是在控制的范圍內把規矩定下來，如果企業能夠適應這些“規矩”，藥品就有可能入醫保。
張曉認為，這主要包括三個方面，一是要有非常好的適應證，療效要特別確切，這是進目錄的條件；二是價格要合理，在醫保基金能夠承擔的范圍之內；三是必須受到嚴格監管，無論是走醫院通道還是藥店通道，都必須經過專業醫生，因為如此貴的藥品，醫生要參與承擔責任，不能醫保“一報了之”，必須對療效進行定期評估。
何為合理的價格？此次醫保目錄談判，國家醫保局向企業釋放了明確的信號：現在醫保目錄中近3000個藥品，沒有一個藥品超過30萬元，醫保基金能夠承受的最高限額是年治療費用30萬元。
中國藥學會科技開發中心近日發布的《中國醫保藥品管理改革進展與成效藍皮書》顯示，2020年版醫保目錄包含45個罕見病用藥，覆蓋22個病種的罕見病。相關藥品調入醫保后，金額和用量多有較大幅度增長，提高了相應罕見病患者用藥的可及性。
解決罕見病用藥保障機制不僅要靠國談，也要靠集采。今年1月，國務院辦公廳印發《關于推動藥品集中帶量采購工作常態化制度化開展的意見》，特別對治療罕見病的“孤兒藥”采購作出特殊安排，通過國家采購和談判來降低高額的罕見病藥品價格，提高“孤兒病”患者的用藥可及性。
“罕見病用藥保障最終還是要多層次的醫療保障制度來解決，政府、社會、家庭、個人、企業都要承擔相應的責任，要建立多方多元的支付機制，對于患者的負擔要進行封頂，浙江等地已經在進行探索，醫保待遇實施之后，罕見病保障是國家層面來做，還是各個省來做，都需要進一步明確。”張曉說。
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