作者： 郭晉暉
[ 對于罕見病藥品，只有定價合適的藥品才能拿來談判，最后通過降價納入到醫保目錄之中。國家醫保局沒有將一些定價較貴的藥品納入目錄是向藥企發出明確信號：即便不在醫保目錄中，藥企也要基于中國是發展中國家的國情來制定合適的藥品價格。 ]
每年兩會期間，罕見病都是委員代表熱議的話題之一。在國家醫保局陸續公布的160件2020年提案建議回復中，有近20件是直接與罕見病相關的。如此密集的回復，體現了政府相關部門對罕見病的關注度。
清華大學醫療服務治理研究中心研究員廖藏宜接受第一財經采訪時表示，解決罕見病患者的用藥保障問題，是我國醫保制度建設的最后一塊短板。
如何補上這一短板？國家醫保局在回復中稱，下一步將研究探索建立政府主導、多方籌資、社會參與的罕見病用藥保障機制。同時，通過帶量采購和藥品談判來降低罕見病藥品的價格、提高罕見病患者診療服務水平、鼓勵商業保險機構提供更多保障產品等也都在“目標政策包”之內。
回復中也明確表示，部分價格特別昂貴的特殊罕見病用藥，由于遠超基金和患者承受能力，無法被納入基本醫保支付范圍。此外，對于委員代表們提出的“成立國家罕見病醫療保障專項基金”的建議，回復稱，有關部門認為在現行制度已經為罕見病患者醫藥費用提供了解決渠道的情況下，建立政府主導的罕見病專項基金需慎重考慮。
基本醫保難以承受天價藥
2月28日，是國際第14個罕見病日。目前已經明確的罕見病有7000多種，95%的罕見病仍沒有特效藥。而我國罕見病患者大約2000萬人，每年新增患者超過20萬。
全國政協委員丁潔在去年兩會提交的《關于建立中國罕見病醫療保障“1+4”多方支付機制的提案》中提出，罕見病藥品的支付問題沒有得到根本的解決。部分罕見病藥品價格昂貴難以支付，這是罕見病患者面前的一座難以攀越的高山，也是落實基本醫療保障制度面臨的困難。
丁潔建議，將罕見病藥品盡可能納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》，將121種罕見病中有診療共識或專家指南、有明確療效的在國內上市的罕見病藥品，引進我國的醫療保障體系，納入國家基本醫療藥品目錄。
國家醫保局在回復中稱，2019年國家醫保目錄調整中重點考慮罕見病等重大疾病治療用藥，將原發性肉堿缺乏癥、早發性帕金森等罕見病用藥新增納入了目錄，并通過準入談判將肺動脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見病用藥納入了目錄，價格大幅下降。
據統計，121種罕見病治療藥物中，目前已在我國上市且有適應證的50余種藥品中，已有40余種納入國家醫保藥品目錄。
醫保目錄中的罕見病藥物還在動態擴容中。即將在3月1日實行的2020年醫保目錄又加入亨廷頓舞蹈癥、肌萎縮側索硬化（漸凍癥）、肢端肥大癥等7種罕見病用藥。
去年治療SMA（脊髓性肌萎縮癥）病的天價進口藥諾西那生鈉注射液曾引起社會的廣泛關注，但這種一針售價高達70萬元的藥品，最后并沒有進入2020版的醫保目錄之中。
國家醫保局在回復人大代表時稱，從基本醫保基金承受能力來看，2019年城鄉居民醫保人均籌資僅800元左右，而龐貝病、戈謝病、SMA等罕見病用藥費用達到每人每年數百萬，基本醫保難以承受。部分省份或地區通過大病保險、醫療救助、財政專項等方式緩解了本地區內特殊罕見病患者高額醫療費用負擔，也存在地區間待遇差異和政策攀比等問題。
國家醫保局醫藥服務管理司司長熊先軍曾表示，對于罕見病藥品，只有定價合適的藥品才能拿來談判，最后通過降價納入到醫保目錄之中。國家醫保局沒有將一些定價較貴的藥品納入目錄是向藥企發出明確信號：即便不在醫保目錄中，藥企也要基于中國是發展中國家的國情來制定合適的藥品價格。
廖藏宜認為，在現行醫療保障體系中解決罕見病患者的用藥保障問題是政策趨勢，現實的問題是有些罕見病藥品過于昂貴，籌資問題解決起來難度比較大。同時政策也要考慮到對藥品創新以及研發的引導。罕見病藥品規模不大，但它們都是獨家的，稀缺又能救命，醫保是否能報銷事關這些藥品的生存和企業研發的積極性。
他建議，在罕見病藥品的醫保準入方面，建立基本藥品目錄下的罕見病藥品子目錄管理機制。根據國家衛健委公布的罕見病目錄，由國家醫保局開展罕見病藥品目錄準入談判，在遵循常規藥品的衛生技術評估外，罕見病藥品還需滿足診斷明確、療效顯著、無替代藥品、患者長期負擔重等條件。
更多罕見病藥品將納入集采
我國對于罕見病及“孤兒藥”一直都在出臺相關的政策。《中共中央國務院關于深化醫療保障制度改革的意見》明確提出“探索罕見病用藥保障機制”。在業內已經達成的共識是建立多方籌資的罕見病用藥保障機制。
南開大學衛生經濟與醫療保障研究中心主任朱銘來對第一財經表示，從社會保障的普惠性來說，罕見病及人群應該被納入醫保范疇，但這種病的受益人群比較少，而醫保局的基本原則是“廣覆蓋、保基本”，罕見病藥費高昂，而且很多需要終身服藥，治療成本是非常高的，僅僅靠醫療保險基金顯然是無法承受的。
國家醫保局在回復人大代表的建議時推薦了浙江金華、廣東佛山、山東青島等地做法，這些地區積極探索通過大病保險、醫療救助、財政專項資金或者設立慈善項目方式緩解區域內特殊罕見病患者醫療費用負擔，做出有益探索。
通過帶量采購來降低罕見病藥品的價格也是保障機制之一。2018年以來，國家醫保局會同衛生健康委、藥監局等部門，堅持“招采合一、量價掛鉤”的原則，對通過仿制藥質量和療效一致性評價的多家競爭的藥物開展藥品集中帶量采購。
近日，國務院發布了《國務院辦公廳關于推動藥品集中帶量采購工作常態化制度化開展的意見》，特別對治療罕見病的“孤兒藥”采購作出特殊安排，通過國家采購和談判來降低高額的罕見病藥品價格，提高孤兒病患者的用藥可及性。
朱銘來表示，罕見病發病率雖然不高，但對社會的負面影響比較大，“天價藥”超出絕大部分人的支付能力，群眾一旦不幸罹患罕見病就會處于無助的境地，如果能夠通過談判和集采，將成本降到合理的價位，發揮醫保帶量購買的優勢，這將極大緩解特殊人群的困難。
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